17 czerwiec 2019

18 lat czekają na lek ratujący życie!

Każdy kolejny miesiąc bez leczenia jest jak wyrok śmierci! Pacjenci z chorobą Fabry’ego umierają przedwcześnie w wyniku powikłań kardiologicznych, nefrologicznych i neurologicznych.

fot. nadesłane
- Każdy kolejny miesiąc, rok bez refundacji to dla nas wyrok śmierci. 18 lat oczekiwania to stanowczo zbyt długo, to pogwałcenie praw pacjenta, człowieka i obywatela – apeluje do Ministra Zdrowia prezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego Anna Moskal. Brak dostępności leczenia dla tej grupy chorych to niezrozumiałe zaniedbanie naszego systemu opieki medycznej – podkreśla Prof. Jarosław Sławek – Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Zdrowie pacjentów z chorobą Fabry’ego w Polsce wystarczająco długo jest traktowane w kategoriach obciążenia budżetowego, planów finansowych i mnożących się w nieskończoność ograniczeń – dodaje Prof. dr hab. n med. Michał Nowicki Post-Prezes Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego. Polska to jedyny kraj w UE w którym odmawia się refundacji leczenia pacjentów z chorobą Fabry’ego.

Choroba Fabry’ego jest jedną z niewielu chorób rzadkich, którą można skutecznie leczyć poprzez dostarczenie do organizmu chorego brakującego enzymu. Leczenie dostępne jest od wielu lat we wszystkich krajach UE – z wyjątkiem Polski. W Polsce pacjenci z Fabrym nadal umierają w wyniku powikłań tej choroby, mimo iż właściwe leczenie mogłoby zatrzymać jej postęp. Gdyby tylko było refundowane.

- Nie przypominam sobie by jakaś inna grupa pacjentów musiała tak długo czekać na ratującą zdrowie i życie terapię! Tym bardziej, że pacjentów z Fabrym w Polsce jest ok 100. Każda kolejna lista refundacyjna bez enzymatycznej terapii zastępczej w leczeniu choroby Fabry’ego, to dla nas wyrok śmierci – podkreśla Anna Moskal prezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego.

- Minęło ponad 15 lat od momentu, kiedy jako stowarzyszenie rozpoczęliśmy starania o ułatwienie dostępu do skutecznego leczenia polskich pacjentów  z chorobą Fabry’ego oraz 18 lat od momentu, kiedy enzymatyczna terapia zastępcza została zarejestrowana w UE. W tym czasie mieliśmy 10 rządów, 8 Premierów i 10 Ministrów Zdrowia i żaden z tych ostatnich nie pochylił się nad ogromem cierpienia pacjentów  z chorobą Fabry’ego. Jako pacjenci z chorobą rzadką jesteśmy cały czas pomijani i spychani na margines życia społecznego w Polsce - dodaje Moskal.

Choroba Fabry’ego to rzadka choroba lizosomalna, która dotyka wielu narządów, szczególnie nerek, serca, ale także nerwów obwodowych i mózgu.

- Choroba Fabry’ego należy do chorób rzadkich, ale co z całą mocą należy podkreślić dających się leczyć. Z niezrozumiałych powodów to leczenie w Polsce jest nierefundowane. Nasza kultura, kultura europejska zakłada egalitaryzm, czyli wspomaganie osób, którym z różnych powodów, także zdrowotnych w życiu się nie poszczęściło. I częstość tego problemu nie może decydować czy się nim zajmiemy, czy też nie – zauważa Prof. dr hab. n med. Jarosław Sławek Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, kierownik Oddziału Neurologicznego i Udarowego Szpitala św. Wojciecha w Gdańsku,  Gdański Uniwersytet Medyczny.

- Leczenie choroby Fabry’ego jest refundowane w innych krajach europejskich od 10 lat. Refundowane – to znaczy skuteczne i nikt tej skuteczności nie kwestionuje w tych krajach. Do tego mamy aż 2 leki, które pomagają chorym. Nie leczenie lub zbyt późne leczenie powoduje nieodwracalne skutki uszkodzenia wielonarządowego. Chorzy nie mogą zatem czekać na wieloletnie negocjacje i decyzje. Z ich perspektywy, ale także z perspektywy lekarskiej nie ma na to czasu. Brak dostępności leczenia dla tej grupy chorych to niezrozumiałe zaniedbanie naszego systemu opieki medycznej – dodaje profesor Sławek.

- Mamy ogromną nadzieję i nadal głęboko wierzymy, że tym razem będzie inaczej. Niestety z informacji, które do nas docierają wynika, że Ministerstwo Zdrowia, za nic mając zdrowie
i życie pacjentów, w toczącym się obecnie procesie negocjacyjnym, odrzuciło propozycję jednego z producentów, który zadeklarował chęć znalezienia części środków na pokrycie kosztów terapii choroby Fabry’ego ze swojego portfolio. W ramach niezwiększonego budżetu na refundację programu leczenia choroby Gauchera, Ministerstwo mogłoby utworzyć nowy program leczenia choroby Fabry'ego. Takie rozwiązanie stanowiłoby ogromną oszczędność dla płatnika i byłoby korzystne dla wszystkich stron, w tym szczególnie pacjentów, których zdrowie i życie powinno być na pierwszym miejscu. Wierzę, że ta decyzja nie jest ostateczna  i Ministerstwo mając na uwadze życie i zdrowie pacjentów pochyli się nad nią ponownie
- apeluje Anna Moskal.

Pacjentów z chorobą Fabry’ego nie widać, gdyż ich choroba nie objawia się w cechach wyglądu. Wbrew powszechnej opinii nie wiąże się ona również z niepełnosprawnością umysłową. Pacjenci z Fabrym, wyglądają jak każdy człowiek, jednak wewnątrz ich organy są każdego dnia wyniszczane przez gromadzące się w ciele szkodliwe produkty metabolizmu.

Wszystko przez brak jednego z 40 enzymów występujących w ciele człowieka -  alfa-galaktozydazy (alfa-GAL), który rozkłada substancje tłuszczowe. Osoby z chorobą Fabry’ego dziedziczą nieprawidłową budowę genu odpowiedzialnego za produkcję tego enzymu. Jego niedobór sprawia, że lipidy odkładają się w wielu tkankach i naczyniach krwionośnych, uszkadzając m.in. nerki, serce czy mózg. Z powodu upośledzenia nerwów obwodowych ci pacjenci żyją z nieustającym bólem, którego nie sposób uśmierzyć żadnymi środkami przeciwbólowymi.

- U pacjentów, którzy nie są leczeni, dochodzi do poważnych powikłań narządowych: niewydolności nerek (co w konsekwencji skutkuje koniecznością rozpoczęcia dializ i przeszczepów nerek); poważnych powikłań sercowo-naczyniowych takich jak zawał serca, niedomykalność zastawek, przerost lewej komory serca; czy do udaru mózgu – zaznacza dr hab. n. med. Jolanta Sykut – Cegielska, Prof. IMiD, Konsultant Krajowy w dziedzinie Pediatrii Metabolicznej, Przewodnicząca Zarządu Polskiego Towarzystwa Wrodzonych Wad Metabolizmu, Kierownik Kliniki Wrodzonych Wad Metabolizmu i Pediatrii, Instytut Matki i Dziecka. - Ci pacjenci, u których odpowiednio wcześnie leczenie zostało włączone, a mamy w Polsce takie przypadki dzięki programowi leczenia charytatywnego prowadzonego jako kontynuacja badań klinicznych, mogą normalnie żyć, uczyć się, pracować i funkcjonować w społeczeństwie -  dodaje profesor.

- To paradoks i wstyd dla Polski, że w XXI wieku od tylu lat odmawia się pacjentom prawa do opieki medycznej, a choroba, która dzięki skutecznemu leczeniu mogłaby być nazywana chorobą przewlekłą, jest dla nich wyrokiem śmierci - komentuje neurolog, uczestniczka VI konferencji Naukowo Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, podczas której Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego zbierało podpisy pod Apelem do Ministra Zdrowia z prośbą o refundację enzymatycznej terapii zastępczej.

Apel do Ministra Zdrowia

W odpowiedzi na niepokojące dla pacjentów doniesienia, dotyczące przebiegu procesu refundacyjnego Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego na początki czerwca złożyło na ręce Ministra Zdrowia Apel w sprawie leczenia pacjentów z chorobą Fabry’ego, pod którym podpisali się specjaliści pediatrii metabolicznej, kardiolodzy, nefrolodzy i neurolodzy oraz zwykli obywatele. Łącznie blisko 2,5 tysiąca osób, dla których zdrowie i życie pacjentów z Fabrym nie jest obojętne.

Pod apelem podpisały się również największe autorytety medyczne, profesorowie i prezesi towarzystw naukowych: Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego, Polskiego Towarzystwa Wrodzonych Wad Metabolizmu.
Aby po raz kolejny prośby o refundację leczenia nie spotkały się z urzędniczą bezwzględnością, stowarzyszenie poprosiło o wsparcie premiera Mateusza Morawieckiego i kardynała Kaziemierza Nycza.

- Zdrowie pacjentów z chorobą Fabry’ego w Polsce wystarczająco długo jest traktowane w kategoriach obciążenia budżetowego, planów finansowych i mnożących się w nieskończoność ograniczeń. Patrząc na koszty, decydenci w naszym kraju zapominają o kosztach pośrednich w postaci leczenia licznych następstw zasadniczej choroby, kosztów procedur medycznych z nimi związanych np. dializoterapii, przeszczepień niewydolnych narządów, operacji serca czy kosztów rehabilitacji poudarowej, pozawałowej lub opieki społecznej -  apeluje Prof. dr hab. med. Michał Nowicki, Post-Prezes Polskiego Towarzystwa Nefrologicznego Kierownik Kliniki Nefrologii Hipertensjologii i Transplantologii Nerek Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

- Skuteczne leczenie pacjentów z chorobą Fabry’ego powinno być traktowane przez rządzących nie tylko, jako koszt dla publicznego płatnika, ale jako inwestycja w zdrowie. Inwestycja ta musi uwzględniać oszczędność związane z ograniczeniem kosztów licznych procedur medycznych związanych z typowymi powikłaniami choroby, których poniesienia pacjenci z tą chorobą, jeśli nie wdrożymy skutecznego leczenia przyczynowego, będą wymagali  - dodaje profesor Nowicki.

Poparcie środowiska medycznego

- Wspólnie z innymi towarzystwami, kardiologicznym i neurologicznym, Polskie Towarzystwo Nefrologiczne pracuje nad przygotowaniem stanowiska dotyczącego diagnostyki i leczenia choroby Fabry’ego, które po akceptacji wszystkich partnerów opublikujemy jeszcze w tym roku – podkreśla profesor Nowicki

- Pamiętajmy, że wśród nowo zdiagnozowanych chorych są również dzieci, które z dnia na dzień tracą szansę na ograniczenie niszczących zdrowie skutków choroby. Każdy dzień oczekiwania na decyzję dot. refundacji wiąże się dla chorych oraz ich rodzin z niewyobrażalnym cierpieniem, a niekiedy też ze śmiercią -  podkreśla Anna Moskal Prezes Stowarzyszenia. - Pacjenci z chorobą Fabry’ego już nie mają czasu, wystarczająco długo czekali, umierając w ciszy i cierpieniu. Głęboko wierzymy, ze 1 lipca 2019 na liście refundacyjnej wreszcie pojawi się enzymatyczna terapia zastępcza -  dodaje. Gdyby tak się jednak nie stało, to skorzystamy z naszego prawa do udziału w procesie refundacyjnym jako strona. 11 kwietnia 2019 Wojewódzki Sąd Administracyjny w Warszawie orzekł na naszą korzyść i uchylił postanowienia Ministra Zdrowia, odmawiające udziału naszego stowarzyszenia na prawach strony w postępowaniu refundacyjnym. Po uprawomocnieniu się tej decyzji, będziemy mogli być jeszcze bliżej tego procesu, reprezentując interesy pacjentów z chorobą Fabry’ego patrzeć na ręce decydentów -  puentuje Moskal.

W Unii Europejskiej średni czas od momentu rejestracji leku stosowanego w chorobach rzadkich do momentu refundacji wynosi 30 miesięcy. W Polsce jedynie w skrajnych przypadkach czas oczekiwania wynosił  10 lat. 18 lat oczekiwania w przypadku choroby Fabry’ego to jedyny taki przypadek w Polsce i najdłuższy jak do tej pory!

O Stowarzyszeniu
Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego powstało we Wrocławiu w 2002 roku z inicjatywy lekarzy zajmujących się tą chorobą i pacjentów nią dotkniętych. Obecnie liczy ok. 70 członków. Podstawowym celem działalności Stowarzyszenia jest popularyzowanie wiedzy o chorobie Fabry’ego, poprawa sytuacji pacjentów dotkniętych tą chorobą poprzez zapewnienie dostępu do leczenia zgodnego z aktualną wiedzą medyczną oraz wszelka pomoc chorym i ich rodzinom.
 

REKLAMA

Kalendarz Wydarzeń / Koncertów / Imprez w Warszawie

kiedy
2019-07-21 19:00
miejsce
Piwiarnia Warszawa Warka,...
wstęp biletowany
kiedy
2019-07-21 20:00
miejsce
club Boho22, Warszawa, ul. Żurawia 22
wstęp biletowany
kiedy
2019-07-26 19:00
miejsce
Resort Komedii, Warszawa, ul....
wstęp biletowany
kiedy
2019-07-26 20:00
miejsce
Piwna Przystań, Warszawa, Wał...
wstęp biletowany




Szanowny Czytelniku!

Przypominamy podstawowe informacje z zakresu przetwarzania danych dostarczanych przez Ciebie podczas korzystania z naszych serwisów.
Zamykając ten komunikat (kliknięcie w przycisk "Przejdź Dalej" lub "X"), zgadzasz się na wskazane poniżej działania.


Stosowanie plików cookies i innych technologii

Wraz z naszymi partnerami stosujemy pliki cookies (ciasteczka) i inne pokrewne technologie, które mają na celu:
- Zapewnienie bezpieczeństwa podczas korzystania z naszych stron
- Ulepszenie świadczonych przez nas usług poprzez wykorzystanie danych w celach analitycznych i statystycznych
- Poznanie Twoich preferencji na podstawie sposobu korzystania z naszych serwisów
- Wyświetlanie spersonalizowanych reklam, które odpowiadają Twoim zainteresowaniom

Zakres wykorzystywania plików cookies możesz określić w ustawieniach Twojej przeglądarki. Bez wprowadzenia zmian ustawień, informacje w plikach cookies mogą być zapisywane w pamięci Twojego urządzenia.


Administratorzy danych

Administratorem tych danych jesteśmy my, czyli Twoje-Miasto Sp. z o.o., ul. Legionów 57A 86-300 Grudziądz jak również nasi Zaufani Partnerzy z którymi współpracujemy. Najczęściej ta współpraca ma na celu dostosowywanie reklam, które widzisz na naszych stronach do Twoich potrzeb i zainteresowań oraz wykonywanie różnych badań mających na celu polepszanie usług internetowych i dostosowywanie ich do potrzeb użytkowników. Szczegółowe informacje dotyczące administratorów znajdują się w Polityce Prywatności.


Jak wykorzystujemy Twoje dane

W ramach świadczonych przez nas usług staramy się wyświetlać reklamy odpowiadające Twoim zainteresowaniom, które dotyczą naszych produktów oraz produktów klientów korzystających z naszych usług reklamowych (marketing bezpośredni). W tym celu wykorzystujemy informacje zapisywane w plikach cookies, które otrzymujemy podczas korzystania z naszych stron. Nasze działania podejmowane są zgodnie z obowiązującym prawem w ramach tzw. uzasadnionego interesu administratora danych, ponieważ chcemy, by wszystkie nasze usługi, w tym wyświetlane reklamy, były najlepiej dopasowane do potrzeb użytkownika.


Wykorzystywanie Twoich danych przez naszych partnerów

Podobne działania w celach marketingowych podejmują nasi Zaufani Partnerzy, którym udostępniamy powierzchnię reklamową na naszych stronach. Wśród Zaufanych Partnerów znajdują się dostawcy technologii reklamowej, sieci reklamowe, domy mediowe, agencje interaktywne oraz reklamodawcy.
Nasi partnerzy gromadzą i wykorzystują informacje określające Twój sposób korzystania z naszych serwisów. Dzięki temu wyświetlają reklamy najbardziej dopasowane do uzyskanych informacji oraz udostępniają je innym podmiotom wyświetlającym lub zlecającym reklamę w Internecie.
W związku z reformą prawa ochrony danych osobowych nasi partnerzy potrzebują Twojej zgody na działania, których dokonują na naszych stronach. W przypadku jej udzielenia nasi partnerzy będą mogli, w ramach uzasadnionego interesu, wykorzystać Twoje informacje także dla celów analitycznych służących ocenie skuteczności podejmowanych działań marketingowych.
Pamiętaj, że ewentualna zgoda jest Twoją dobrowolną decyzją, natomiast brak jej udzielenia może wpłynąć na Twój komfort korzystania z naszych serwisów. Reklamy nieodpowiadające zainteresowaniom użytkownika są nie tylko nieatrakcyjne, ale i drażniące dla odbiorcy.

Zgodę możesz udzielić poprzez zamknięcie tego komunikatu (kliknięcie w przycisk "Przejdź do serwisu" lub "X"). Udzieloną zgodę możesz w każdej chwili wycofać, co jednak nie będzie równoznaczne z tym, że korzystanie z tych informacji do czasu wycofania zgody było niezgodne z prawem.


Jakie masz prawa?

Masz pełne prawo do zgłoszenia podmiotowi wykorzystującemu Twoje dane osobowe żądania dostępu do tych informacji, ich poprawiania, usunięcia lub ograniczenia przetwarzania. Pamiętaj jednak, że nie w każdym przypadku możliwe jest zrealizowanie Twoich praw w odniesieniu do informacji zapisanych w plikach cookies.

Więcej szczegółów znajdziesz w naszej Polityce Prywatności.

email:
hasło:
 
bezpieczne logowanie SSL
zapomniałem hasła | zarejestruj się